약발

바이오마린 BMRN

BioMarin Pharmaceutical

ClinicalTrials.gov ↗

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예정 일정

아래 일정은 ClinicalTrials.gov에 등록된 임상시험 77건 중 향후 예상 시점이 등록된 2상·3상(및 초기 임상)이며, 등록 임상 전체는 페이지 아래 전체 파이프라인 표에 있습니다. FDA 허가 심사 목표일(PDUFA)과 학회 발표 일정은 회사의 SEC 8-K 공시에서 가져오며 각 행의 출처 링크가 그 공시입니다. 날짜 라벨의 의미는 캘린더와 같습니다: “추정”은 등록된 예상 시점, “완료 등록”은 실제 완료일로 등록됨, “미갱신”은 예상 시점이 지났으나 등록 정보가 갱신되지 않음 (결과 발표 여부 미확인). 자문위원회(AdCom) 일정은 FDA 자문위원회 회의 공고에서 가져옵니다. (데이터 기준: 2026-09-10T23:13:29Z)

ClinicalTrials.gov 등록 임상 검색: BioMarin Pharmaceutical

날짜약물적응증단계신뢰도
2월 28일2027년 · 일요일Vosoritide허가 심사추정PDUFA

Vosoritide의 FDA 허가 심사 목표일(PDUFA)은 2027년 2월 28일입니다. 회사가 2026년 8월 6일 8-K 공시에서 밝힌 날짜이며, 심사 목표일은 연장될 수 있습니다. 승인 여부는 이 일정만으로 알 수 없습니다. 주관: 바이오마린(BMRN).

VOXZOGO in children with achondroplasia, with a Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) target action date of February 28, 2027

2027년 3월월 단위 등록Vosoritide누난 증후군2상추정

Vosoritide의 2상 임상입니다. 대상 질환: 누난 증후군. ClinicalTrials.gov에 등록된 1차 평가변수 데이터 수집 완료(primary completion) 예상 시점은 2027년 3월이며, 실제 결과 발표 시점은 이와 다를 수 있습니다. 주관: 바이오마린(BMRN).

A Study of Vosoritide in Children With Noonan Syndrome With Inadequate Growth During or After Human Growth Hormone Treatment

4월 14일2027년 · 수요일BMN 351뒤셴 근이영양증1/2상추정초기 임상

BMN 351의 1/2상 임상입니다. 대상 질환: 뒤셴 근이영양증. ClinicalTrials.gov에 등록된 1차 평가변수 데이터 수집 완료(primary completion) 예상 시점은 2027년 4월 14일이며, 실제 결과 발표 시점은 이와 다를 수 있습니다. 주관: 바이오마린(BMRN).

A Phase 1/2 Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of BMN 351 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy

2027년 12월월 단위 등록BMN 111연골무형성증2상추정

BMN 111의 2상 임상입니다. 대상 질환: 연골무형성증. ClinicalTrials.gov에 등록된 1차 평가변수 데이터 수집 완료(primary completion) 예상 시점은 2027년 12월이며, 실제 결과 발표 시점은 이와 다를 수 있습니다. 주관: 바이오마린(BMRN).

A Study to Evaluate Long-Term Safety, Tolerability, & Efficacy of BMN 111 in Children With Achondroplasia (ACH)

2027년 12월월 단위 등록BMN 307페닐케톤뇨증1/2상추정초기 임상

BMN 307의 1/2상 임상입니다. 대상 질환: 페닐케톤뇨증. ClinicalTrials.gov에 등록된 1차 평가변수 데이터 수집 완료(primary completion) 예상 시점은 2027년 12월이며, 실제 결과 발표 시점은 이와 다를 수 있습니다. 주관: 바이오마린(BMRN).

AAV Gene Therapy Study for Subjects with PKU

2027년 12월월 단위 등록vosoritide연골무형성증2상추정

vosoritide의 2상 임상입니다. 대상 질환: 연골무형성증. ClinicalTrials.gov에 등록된 1차 평가변수 데이터 수집 완료(primary completion) 예상 시점은 2027년 12월이며, 실제 결과 발표 시점은 이와 다를 수 있습니다. 주관: 바이오마린(BMRN).

A Clinical Trial to Evaluate Safety of Vosoritide in At-risk Infants With Achondroplasia

6월 30일2028년 · 금요일Vosoritide연골저형성증2상추정

Vosoritide의 2상 임상입니다. 대상 질환: 연골저형성증. ClinicalTrials.gov에 등록된 1차 평가변수 데이터 수집 완료(primary completion) 예상 시점은 2028년 6월 30일이며, 실제 결과 발표 시점은 이와 다를 수 있습니다. 주관: 바이오마린(BMRN).

A Study of Vosoritide Versus Placebo in Children With Hypochondroplasia Aged 0 to < 36 Months

2028년 11월월 단위 등록BMN 331유전성 혈관부종1/2상추정초기 임상

BMN 331의 1/2상 임상입니다. 대상 질환: 유전성 혈관부종. ClinicalTrials.gov에 등록된 1차 평가변수 데이터 수집 완료(primary completion) 예상 시점은 2028년 11월이며, 실제 결과 발표 시점은 이와 다를 수 있습니다. 주관: 바이오마린(BMRN).

A Gene Therapy Study of BMN 331 in Subjects With Hereditary Angioedema

2029년 6월월 단위 등록BMN 333, Vosoritide (대조)연골무형성증2/3상추정

BMN 333의 2/3상 임상입니다. 대상 질환: 연골무형성증. ClinicalTrials.gov에 등록된 1차 평가변수 데이터 수집 완료(primary completion) 예상 시점은 2029년 6월이며, 실제 결과 발표 시점은 이와 다를 수 있습니다. 주관: 바이오마린(BMRN).

Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BMN 333 Versus Vosoritide in Children With Achondroplasia

2031년 6월월 단위 등록BMN 111연골무형성증3상추정

BMN 111의 3상 임상입니다. 대상 질환: 연골무형성증. ClinicalTrials.gov에 등록된 1차 평가변수 데이터 수집 완료(primary completion) 예상 시점은 2031년 6월이며, 실제 결과 발표 시점은 이와 다를 수 있습니다. 주관: 바이오마린(BMRN).

An Extension Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BMN 111 in Children With Achondroplasia

2031년 12월월 단위 등록BMN 351뒤셴 근이영양증2상추정

BMN 351의 2상 임상입니다. 대상 질환: 뒤셴 근이영양증. ClinicalTrials.gov에 등록된 1차 평가변수 데이터 수집 완료(primary completion) 예상 시점은 2031년 12월이며, 실제 결과 발표 시점은 이와 다를 수 있습니다. 주관: 바이오마린(BMRN).

An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of BMN 351 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy

2038년 5월월 단위 등록BMN 111연골무형성증2상추정

BMN 111의 2상 임상입니다. 대상 질환: 연골무형성증. ClinicalTrials.gov에 등록된 1차 평가변수 데이터 수집 완료(primary completion) 예상 시점은 2038년 5월이며, 실제 결과 발표 시점은 이와 다를 수 있습니다. 주관: 바이오마린(BMRN).

An Extension Study to Evaluate Safety and Efficacy of BMN 111 in Children With Achondroplasia

2044년 10월월 단위 등록Vosoritide연골저형성증3상추정

Vosoritide의 3상 임상입니다. 대상 질환: 연골저형성증. ClinicalTrials.gov에 등록된 1차 평가변수 데이터 수집 완료(primary completion) 예상 시점은 2044년 10월이며, 실제 결과 발표 시점은 이와 다를 수 있습니다. 주관: 바이오마린(BMRN).

Long-Term Extension Study of Vosoritide to Treat Children With Hypochondroplasia

변경 이력

  • 2026년 9월 10일 확인 · 1차 완료일: 2040년 12월 (예정) → 2044년 10월 (예정)
  • 2026년 9월 10일 확인 · 전체 완료일: 2040년 12월 (예정) → 2044년 10월 (예정)

지난 일정

최근 90일 이내에 지난 일정만 보여줍니다. 그 이전 임상은 아래 전체 파이프라인 표에서 확인할 수 있습니다.

날짜약물적응증단계신뢰도
8월 19일2026년 · 수요일BMN 349알파-1 항트립신 결핍증1상미갱신초기 임상

BMN 349의 1상 임상입니다. 대상 질환: 알파-1 항트립신 결핍증. ClinicalTrials.gov에 등록된 예상 시점(2026년 8월 19일)이 지났으나 등록 정보가 아직 갱신되지 않았습니다. 결과 발표 여부는 확인되지 않았습니다. 주관: 바이오마린(BMRN).

Study of BMN 349 Single Dose in PiZZ and PiMZ/MASH Adult Participants

8월 1일2026년 · 토요일Vosoritide연골저형성증3상미갱신

Vosoritide의 3상 임상입니다. 대상 질환: 연골저형성증. ClinicalTrials.gov에 등록된 예상 시점(2026년 8월 1일)이 지났으나 등록 정보가 아직 갱신되지 않았습니다. 결과 발표 여부는 확인되지 않았습니다. 주관: 바이오마린(BMRN).

Interventional Study of Vosoritide for the Treatment of Children With Hypochondroplasia

2026년 6월월 단위 등록Vosoritide, Human Growth Hormone (계열) (대조)특발성 저신장2상미갱신

Vosoritide의 2상 임상입니다. 대상 질환: 특발성 저신장. ClinicalTrials.gov에 등록된 예상 시점(2026년 6월)이 지났으나 등록 정보가 아직 갱신되지 않았습니다. 결과 발표 여부는 확인되지 않았습니다. 주관: 바이오마린(BMRN).

A Phase 2 Study of Vosoritide in Children With Idiopathic Short Stature

전체 파이프라인 (77건)

ClinicalTrials.gov에 등록된 바이오마린(BMRN)의 임상시험 전부입니다. 위 일정에 없는 임상(예상 시점 미등록, 이미 종료, 연도만 등록)도 모두 포함합니다. 등록 상태는 등록부의 상태값을 승인된 표기로 옮긴 것이고, 각 행의 NCT 번호가 1차 출처입니다. 표는 처음에 등록 상태가 진행 중 (모집 종료) · 모집 중 · 초청 등록 중인 임상만 보여주고, 전체나 그 밖의 상태로 바꾸면 나머지를 불러옵니다. 약물 열은 등록부에 적힌 개입 이름에서 용량·제형·시험군 표기를 덜어낸 표시용 이름이며(원문은 NCT 링크에서 보실 수 있습니다), 등록부 분류나 부형제처럼 약물명이 아닌 표기 일부는 지어내지 않고 빈칸으로 둡니다. 승인된 약효군 이름에는 개별 약이 아니라는 뜻으로 (계열), 여러 약을 묶은 요법 이름에는 (요법) 표시가 붙습니다(등록부에 새로 나타난 이름은 승인 전까지 표기 그대로 둡니다). 그 시험에서 비교 대상으로 쓰인 약에는 (대조) 표시가, 시험군과 위약군이 똑같이 깔고 쓰는 배경요법 약에는 (배경) 표시가 붙으며, 한 이름에 두 표시가 함께 붙기도 합니다. 성공·실패 판단이나 전망은 제공하지 않습니다.

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약물적응증단계등록 상태1차 완료변경 이력출처
Vosoritide연골저형성증3상초청 등록 중 일정 있음2044.10 (예정)2026년 9월 10일 확인 · 1차 완료일: 2040년 12월 (예정) → 2044년 10월 (예정) 1NCT07073014
BMN 111연골무형성증2상진행 중 (모집 종료) 일정 있음2038.05 (예정)NCT03989947
BMN 351뒤셴 근이영양증2상초청 등록 중 일정 있음2031.12 (예정)NCT07573631
BMN 111연골무형성증3상진행 중 (모집 종료) 일정 있음2031.06 (예정)NCT03424018
BMN 333, Vosoritide (대조)연골무형성증2/3상모집 중 일정 있음2029.06 (예정)NCT07441876
BMN 331유전성 혈관부종1/2상진행 중 (모집 종료) 일정 있음2028.11 (예정)NCT05121376
Vosoritide연골저형성증2상모집 중 일정 있음2028.06 (예정)NCT07126262
BMN 111연골무형성증2상진행 중 (모집 종료) 일정 있음2027.12 (예정)NCT02724228
BMN 307페닐케톤뇨증1/2상진행 중 (모집 종료) 일정 있음2027.12 (예정)NCT04480567
vosoritide연골무형성증2상진행 중 (모집 종료) 일정 있음2027.12 (예정)NCT04554940
BMN 351뒤셴 근이영양증1/2상진행 중 (모집 종료) 일정 있음2027.04 (예정)NCT06280209
Vosoritide누난 증후군2상모집 중 일정 있음2027.03 (예정)NCT06668805
BMN 349알파-1 항트립신 결핍증1상진행 중 (모집 종료) 일정 있음2026.08 (미갱신)NCT06738017
Vosoritide연골저형성증3상진행 중 (모집 종료) 일정 있음2026.08 (미갱신)NCT06455059
Vosoritide, Human Growth Hormone (계열) (대조)특발성 저신장2상모집 중 일정 있음2026.06 (미갱신)NCT06382155
Valoctocogene roxaparvovecA형 혈우병3상진행 중 (모집 종료)2025.04NCT06224907
Pegvaliase페닐케톤뇨증3상진행 중 (모집 종료)2025.01NCT05270837

본 페이지는 정보 제공 목적이며 투자 자문이 아닙니다. 각 항목의 원문은 해당 1차 출처(ClinicalTrials.gov, SEC 8-K) 링크에서 확인할 수 있습니다. 전체 캘린더로 돌아가기