울트라제닉스 RARE
Ultragenyx Pharmaceutical
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예정 일정
아래 일정은 ClinicalTrials.gov에 등록된 임상시험 41건 중 향후 예상 시점이 등록된 2상·3상(및 초기 임상)이며, 등록 임상 전체는 페이지 아래 전체 파이프라인 표에 있습니다. FDA 허가 심사 목표일(PDUFA)과 학회 발표 일정은 회사의 SEC 8-K 공시에서 가져오며 각 행의 출처 링크가 그 공시입니다. 날짜 라벨의 의미는 캘린더와 같습니다: “추정”은 등록된 예상 시점, “완료 등록”은 실제 완료일로 등록됨, “미갱신”은 예상 시점이 지났으나 등록 정보가 갱신되지 않음 (결과 발표 여부 미확인). 자문위원회(AdCom) 일정은 FDA 자문위원회 회의 공고에서 가져옵니다. (데이터 기준: 2026-09-10T23:13:29Z)
ClinicalTrials.gov 등록 임상 검색: Ultragenyx Pharmaceutical
| 날짜 | 약물 | 적응증 | 단계 | 신뢰도 |
|---|---|---|---|---|
| 9월 19일2026년 · 토요일 | UX111 | — | 허가 심사 | 추정PDUFA |
UX111의 FDA 허가 심사 목표일(PDUFA)은 2026년 9월 19일입니다. 회사가 2026년 8월 4일 8-K 공시에서 밝힌 날짜이며, 심사 목표일은 연장될 수 있습니다. 승인 여부는 이 일정만으로 알 수 없습니다. 주관: 울트라제닉스(RARE). UX111 as a treatment for MPS IIIA and assigned a PDUFA action date of September 19, 2026 | ||||
| 2027년 1월월 단위 등록 | setrusumab | 골형성부전증 | 3상 | 추정 |
setrusumab의 3상 임상입니다. 대상 질환: 골형성부전증. ClinicalTrials.gov에 등록된 1차 평가변수 데이터 수집 완료(primary completion) 예상 시점은 2027년 1월이며, 실제 결과 발표 시점은 이와 다를 수 있습니다. 주관: 울트라제닉스(RARE). Setrusumab in Pediatric Japanese Subjects With Osteogenesis Imperfecta | ||||
| 2027년 8월월 단위 등록 | — | 뮤코다당증 3A형; 산필리포 증후군; 산필리포 증후군 A형 | 3상 | 추정 |
3상 임상입니다. 대상 질환: 뮤코다당증 3A형; 산필리포 증후군; 산필리포 증후군 A형. ClinicalTrials.gov에 등록된 1차 평가변수 데이터 수집 완료(primary completion) 예상 시점은 2027년 8월이며, 실제 결과 발표 시점은 이와 다를 수 있습니다. 주관: 울트라제닉스(RARE). Follow-up Study of AAV-Mediated Gene Transfer (UX111; Previously Known as ABO-102) for MPS Type IIIA | ||||
| 2027년 8월월 단위 등록 | Triheptanoin | 장쇄 지방산 산화장애(LC-FAOD) | 3상 | 추정 |
Triheptanoin의 3상 임상입니다. 대상 질환: 장쇄 지방산 산화장애(LC-FAOD). ClinicalTrials.gov에 등록된 1차 평가변수 데이터 수집 완료(primary completion) 예상 시점은 2027년 8월이며, 실제 결과 발표 시점은 이와 다를 수 있습니다. 주관: 울트라제닉스(RARE). A Study to Determine the Effect of Triheptanoin Compared With Even-Chain MCT on MCEs in Pediatric Patients With LC-FAOD | ||||
| 2027년 9월월 단위 등록 | DTX301, Oral Corticosteroids (계열) | OTC Deficiency | 3상 | 추정 |
DTX301의 3상 임상입니다. 대상 질환: OTC Deficiency. ClinicalTrials.gov에 등록된 1차 평가변수 데이터 수집 완료(primary completion) 예상 시점은 2027년 9월이며, 실제 결과 발표 시점은 이와 다를 수 있습니다. 주관: 울트라제닉스(RARE). Clinical Study of DTX301 AAV-Mediated Gene Transfer for Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency | ||||
| 2028년 12월월 단위 등록 | UX016 | GNE 근병증 | 1/2상 | 추정초기 임상 |
UX016의 1/2상 임상입니다. 대상 질환: GNE 근병증. ClinicalTrials.gov에 등록된 1차 평가변수 데이터 수집 완료(primary completion) 예상 시점은 2028년 12월이며, 실제 결과 발표 시점은 이와 다를 수 있습니다. 주관: 울트라제닉스(RARE). First-in-human Study of UX016 in GNEM ClinicalTrials.gov NCT07511556 변경 이력
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| 2029년 2월월 단위 등록 | GTX-102 | 안젤만 증후군 | 3상 | 추정 |
GTX-102의 3상 임상입니다. 대상 질환: 안젤만 증후군. ClinicalTrials.gov에 등록된 1차 평가변수 데이터 수집 완료(primary completion) 예상 시점은 2029년 2월이며, 실제 결과 발표 시점은 이와 다를 수 있습니다. 주관: 울트라제닉스(RARE). Long-term Extension of GTX-102 in Angelman Syndrome ClinicalTrials.gov NCT06415344 변경 이력
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| 2029년 3월월 단위 등록 | UX111 | 뮤코다당증 3A형; 산필리포 증후군; 산필리포 증후군 A형 | 2/3상 | 추정 |
UX111의 2/3상 임상입니다. 대상 질환: 뮤코다당증 3A형; 산필리포 증후군; 산필리포 증후군 A형. ClinicalTrials.gov에 등록된 1차 평가변수 데이터 수집 완료(primary completion) 예상 시점은 2029년 3월이며, 실제 결과 발표 시점은 이와 다를 수 있습니다. 주관: 울트라제닉스(RARE). Phase I/II/III Gene Transfer Clinical Trial of scAAV9.U1a.hSGSH | ||||
| 2029년 3월월 단위 등록 | UX701 | 윌슨병 | 1/2상 | 추정초기 임상 |
UX701의 1/2상 임상입니다. 대상 질환: 윌슨병. ClinicalTrials.gov에 등록된 1차 평가변수 데이터 수집 완료(primary completion) 예상 시점은 2029년 3월이며, 실제 결과 발표 시점은 이와 다를 수 있습니다. 주관: 울트라제닉스(RARE). A Phase 1/2/3 Study of UX701 Gene Therapy in Adults With Wilson Disease | ||||
| 2030년 1월월 단위 등록 | GTX-102 | 안젤만 증후군 | 2상 | 추정 |
GTX-102의 2상 임상입니다. 대상 질환: 안젤만 증후군. ClinicalTrials.gov에 등록된 1차 평가변수 데이터 수집 완료(primary completion) 예상 시점은 2030년 1월이며, 실제 결과 발표 시점은 이와 다를 수 있습니다. 주관: 울트라제닉스(RARE). A Safety and Efficacy Study of GTX-102 in Subjects With Deletion- or Nondeletion-type Angelman Syndrome (AS) ClinicalTrials.gov NCT07157254 변경 이력
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지난 일정
최근 90일 이내에 지난 일정만 보여줍니다. 그 이전 임상은 아래 전체 파이프라인 표에서 확인할 수 있습니다.
| 날짜 | 약물 | 적응증 | 단계 | 신뢰도 |
|---|---|---|---|---|
| 8월 23일2026년 · 일요일 | DTX401 | — | 허가 심사 | 미갱신PDUFA |
DTX401의 FDA 허가 심사 목표일(PDUFA)은 2026년 8월 23일입니다. 목표일이 지났으나 결과가 공시로 확인되지 않았습니다. 승인 여부는 이 일정만으로 알 수 없습니다. 주관: 울트라제닉스(RARE). DTX401 as a treatment for GSDIa and assigned a Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) action date of August 23, 2026 | ||||
| 7월 10일2026년 · 금요일 | GTX-102 | 안젤만 증후군 | 3상 | 완료 등록 |
GTX-102의 3상 임상입니다. 대상 질환: 안젤만 증후군. 1차 평가변수 데이터 수집(primary completion)이 2026년 7월 10일에 완료된 것으로 ClinicalTrials.gov에 등록되어 있습니다. 주관: 울트라제닉스(RARE). Phase 3 Efficacy and Safety Study of GTX-102 in Pediatric Subjects With Angelman Syndrome (AS) | ||||
전체 파이프라인 (41건)
ClinicalTrials.gov에 등록된 울트라제닉스(RARE)의 임상시험 전부입니다. 위 일정에 없는 임상(예상 시점 미등록, 이미 종료, 연도만 등록)도 모두 포함합니다. 등록 상태는 등록부의 상태값을 승인된 표기로 옮긴 것이고, 각 행의 NCT 번호가 1차 출처입니다. 표는 처음에 등록 상태가 진행 중 (모집 종료) · 모집 중 · 초청 등록 중인 임상만 보여주고, 전체나 그 밖의 상태로 바꾸면 나머지를 불러옵니다. 약물 열은 등록부에 적힌 개입 이름에서 용량·제형·시험군 표기를 덜어낸 표시용 이름이며(원문은 NCT 링크에서 보실 수 있습니다), 등록부 분류나 부형제처럼 약물명이 아닌 표기 일부는 지어내지 않고 빈칸으로 둡니다. 승인된 약효군 이름에는 개별 약이 아니라는 뜻으로 (계열), 여러 약을 묶은 요법 이름에는 (요법) 표시가 붙습니다(등록부에 새로 나타난 이름은 승인 전까지 표기 그대로 둡니다). 그 시험에서 비교 대상으로 쓰인 약에는 (대조) 표시가, 시험군과 위약군이 똑같이 깔고 쓰는 배경요법 약에는 (배경) 표시가 붙으며, 한 이름에 두 표시가 함께 붙기도 합니다. 성공·실패 판단이나 전망은 제공하지 않습니다.
| 약물 | 적응증 | 단계 | 등록 상태 | 1차 완료 | 변경 이력 | 출처 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| GTX-102 | 안젤만 증후군 | 2상 | 진행 중 (모집 종료) 일정 있음 | 2030.01 (예정) | 2026년 9월 10일 확인 · 등록 상태: 모집 중 → 진행 중 (모집 종료) | NCT07157254 |
| UX111 | 뮤코다당증 3A형; 산필리포 증후군; 산필리포 증후군 A형 | 2/3상 | 모집 중 일정 있음 | 2029.03 (예정) | — | NCT02716246 |
| UX701 | 윌슨병 | 1/2상 | 진행 중 (모집 종료) 일정 있음 | 2029.03 (예정) | — | NCT04884815 |
| GTX-102 | 안젤만 증후군 | 3상 | 진행 중 (모집 종료) 일정 있음 | 2029.02 (예정) | 2026년 9월 10일 확인 · 등록 상태: 초청 등록 중 → 진행 중 (모집 종료) | NCT06415344 |
| UX016 | GNE 근병증 | 1/2상 | 모집 중 일정 있음 | 2028.12 (예정) | 2026년 9월 4일 확인 · 등록 상태: 모집 예정 → 모집 중 | NCT07511556 |
| DTX301, Oral Corticosteroids (계열) | OTC Deficiency | 3상 | 진행 중 (모집 종료) 일정 있음 | 2027.09 (예정) | — | NCT05345171 |
| — | 뮤코다당증 3A형; 산필리포 증후군; 산필리포 증후군 A형 | 3상 | 초청 등록 중 일정 있음 | 2027.08 (예정) | — | NCT04360265 |
| Triheptanoin | 장쇄 지방산 산화장애(LC-FAOD) | 3상 | 진행 중 (모집 종료) 일정 있음 | 2027.08 (예정) | — | NCT05933200 |
| setrusumab | 골형성부전증 | 3상 | 진행 중 (모집 종료) 일정 있음 | 2027.01 (예정) | — | NCT06636071 |
| GTX-102 | 안젤만 증후군 | 3상 | 진행 중 (모집 종료) 일정 있음 | 2026.07 | — | NCT06617429 |
| Setrusumab, Bisphosphonate (계열) (대조) | 골형성부전증 | 3상 | 진행 중 (모집 종료) | 2025.10 | — | NCT05768854 |
| Setrusumab | 골형성부전증 | 2/3상 | 진행 중 (모집 종료) | 2025.10 | — | NCT05125809 |
본 페이지는 정보 제공 목적이며 투자 자문이 아닙니다. 각 항목의 원문은 해당 1차 출처(ClinicalTrials.gov, SEC 8-K) 링크에서 확인할 수 있습니다. 전체 캘린더로 돌아가기